CRISPR รุ่นใหม่ปิดการทำงานของโครโมโซม X ส่วนเกิน

---

เทคโนโลยี CRISPR รุ่นใหม่ปิดการทำงานโครโมโซมส่วนเกินในดาวน์ซินโดรมได้แม่นยำขึ้น พร้อมแนวคิดรีโปรแกรมภูมิคุ้มกันให้ผลิตแอนติบอดีหายาก ปูทางสู่การรักษาโรคพันธุกรรมและโรคเรื้อรังในอนาคต

นักวิทยาศาสตร์พัฒนาเทคโนโลยี CRISPR รุ่นปรับปรุง ที่สามารถแทรกยีน XIST ลงในโครโมโซมคู่ที่ 21 ซึ่งเกินมาในผู้ป่วยดาวน์ซินโดรม เพื่อปิดการทำงานของโครโมโซมดังกล่าวได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้นถึง 30 เท่าเมื่อเทียบกับวิธีเดิม

แนวคิดนี้อาศัยกลไกธรรมชาติที่พบในเพศหญิง ซึ่งยีน XIST ทำหน้าที่ปิดโครโมโซม X ส่วนเกิน โดยนักวิจัยหวังว่าสามารถประยุกต์ใช้กับโครโมโซม 21 ได้ เพื่อลดผลกระทบจากยีนที่แสดงออกมากเกินไป ซึ่งเกี่ยวข้องกับความบกพร่องทางสติปัญญาและความเสี่ยงอัลไซเมอร์ในผู้ป่วย

แม้ผลลัพธ์ยังอยู่ในระดับการทดลองในห้องปฏิบัติการ แต่ถือเป็นก้าวสำคัญของการรักษาเชิงพันธุกรรมในอนาคต อย่างไรก็ตาม ผู้เชี่ยวชาญภายนอกชี้ว่ายังต้องมีการศึกษาต่อในระดับสิ่งมีชีวิตก่อนนำไปใช้จริง

ในอีกแนวทางหนึ่ง นักวิจัยยังใช้ CRISPR เพื่อรีโปรแกรมเซลล์ต้นกำเนิดให้สร้างแอนติบอดีชนิดพิเศษที่ร่างกายผลิตได้ยาก โดยการใส่พิมพ์เขียวทางพันธุกรรมลงในเซลล์ต้นกำเนิด ส่งผลให้เซลล์ภูมิคุ้มกันที่เกิดใหม่สามารถผลิตแอนติบอดีได้ทันที

การทดลองในสัตว์พบว่า สามารถสร้างแอนติบอดีต่อเชื้อ HIV ไข้หวัดใหญ่ และมาลาเรียได้ในระดับสูงและยาวนาน ซึ่งอาจเปิดทางสู่การรักษาโรคติดเชื้อ มะเร็ง และโรคเรื้อรังในอนาคต